• 武田制药是食欲素科学领域的领导者，按计划从2025财年开始在全球范围内递交新药上市申请

• 根据大会上四项口头报告，食欲素3期关键研究中1型发作性睡病症状均显示出统计学显著性和临床意义的改善，有望开启治疗新时代

• Oveporexton的总体耐受性良好，安全性特征与既往临床研究一致

上海2025年9月8日 /美通社/ -- 在新加坡举行的2025 年世界睡眠大会期间，武田制药（ TSE：4502/NYSE：TAK ） 在当地时间下午 3：15 开始的多项口头报告中，公布了Oveporexton（TAK-861）[1]的两项全球 3期双盲、安慰剂对照研究数据。Oveporexton 是一种用于治疗1 型发作性睡病（NT1）的潜在同类首创的在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂。

FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）研究均达到了所有主要和次要终点。结果显示，与安慰剂相比，1型发作性睡病的广泛症状均获得统计学显著性的改善，在第12周时，所有剂量组（1 mg每日两次/ 2 mg每日两次）的p值均<0.001。迄今为止，Oveporexton总体耐受性良好，安全性特征在各项临床研究中表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。

1 型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引起的慢性、罕见神经系统疾病，会导致一系列生理功能受损，并可能严重影响生活的各个方面。目前，现有标准治疗只能改善部分症状。Oveporexton作为一种食欲素激动剂，旨在通过靶向潜在的食欲素缺乏来全面解决1 型发作性睡病的广泛临床症状。 

"1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状。我们的研究显示，其病因系食欲素缺乏。" FirstLight 3期研究的主要研究者及大会报告者之一Emmanuel Mignot 博士（M.D., Ph.D）表示，武田制药在临床研究中针对食欲素2型受体的相关工作，为Oveporexton的3期研究带来了积极结果，有望成为第一个[*]靶向1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法，变革当前治疗模式。

Oveporexton由武田制药实验室发现。Oveporexton 3期临床研究是针对1型发作性睡病的最大、最全面的临床开发项目之一，涵盖19个国家的273名患者，在12周内评估了14项主要和次要终点。超过95%的受试者已进入长期扩展研究。

世界睡眠大会的口头报告包括客观的和患者报告的觉醒、猝倒、症状严重程度和生活质量指标的数据，包括[2],[3],[4],[5] ：

• 觉醒：与安慰剂相比，Oveporexton改善了日间过度思睡，第12周时各治疗剂量组的清醒维持实验（MWT）平均睡眠潜伏期和Epworth思睡量表（ESS）评分较基线显示出具有统计学显著性的改善。大多数接受2/2 mg剂量治疗的受试者在MWT中的觉醒达到了正常范围（≥20分钟），近85%的受试者ESS评分与健康个体相当（≤10）。

• 猝倒：与安慰剂相比，Oveporexton在12周内显著降低每周猝倒发生率（较基线变化百分比的中位数超过80%）。与安慰剂相比，中位无猝倒天数从基线时的每周0天提高至第12周时的每周4-5天。猝倒是1型发作性睡病的典型症状，表现为强烈情绪诱发的肌张力突然丧失。

• 症状严重程度：与安慰剂相比，Oveporexton显著降低发作性睡病严重程度量表（NSS-CT）总评分，其较基线的变化具有统计学显著性，各剂量组中超过70%的受试者报告严重程度等级达到了最低水平（轻度；评分0-14）。根据患者总体印象-变化量表（PGI-C）自评结果，Oveporexton使发作性睡病总体症状呈现统计学意义的改善，几乎所有接受治疗的受试者（97%）均报告总体症状改善。

• 生活质量 ：根据36项健康调查简表（SF-36）的评估结果，Oveporexton在生活质量指标上表现出显著统计学意义的改善。探索性终点（包括欧洲五维健康量表五级水平版本[EQ-5D-5L]）的显著改善，更进一步支持了这些结果。

• 安全性特征：在这两项研究中，Oveporexton总体耐受性良好。未观察到与治疗相关的严重不良事件。结果与我们既往临床研究的经验一致，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。大多数不良事件为轻度至中度。

武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh博士（M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP）表示：" 我们正凭借武田制药在食欲素科学和开发领域的领导地位，与卫生监管机构合作，旨在尽早为1型发作性睡病患者提供治疗。很高兴能在世界睡眠大会上分享这项具有变革意义的研究结果，展现出其有望开创一个以患者为中心、多元化治疗方式的新时代。" 

武田制药将在世界睡眠大会期间以口头和壁报形式分享其他报告，包括病耻感对1型发作性睡病患者的影响、睡眠算法和食欲素生物标志物评价（用于更准确诊断1型发作性睡病），以及Oveporexton 2b期研究的其他分析（包括患者治疗满意度调查以及对认知、微睡眠和小睡的影响）。